Các nhà nghiên cứu tại Đại học Helsinki và Bệnh viện Đại học Helsinki đã phát triển một phương pháp để điều chỉnh chính xác và nhanh chóng những thay đổi di truyền trong các tế bào bệnh nhân được nuôi cấy.
Phương pháp này tạo ra các tế bào gốc đa năng tự thân đã được chỉnh sửa gen từ mẫu sinh thiết da 2-3 mm của bệnh nhân mắc các bệnh di truyền khác nhau.
>> Tham khảo: Các nhà nghiên cứu phát hiện ra lỗ hổng bảo mật cho phép kẻ tấn công sử dụng WiFi để nhìn xuyên tường.
Các tế bào gốc được sửa chữa rất cần thiết trong nghiên cứu và phát triển các liệu pháp mới cho các bệnh đang được đề cập.
Các nhà khoa học dựa trên phương pháp mới dựa trên nghiên cứu đột phá trước đó trong lĩnh vực tế bào gốc và chỉnh sửa gen, bao gồm cả hai kỹ thuật được trao giải Nobel.
Kỹ thuật đầu tiên là phát minh ra tế bào gốc đa năng cảm ứng, iPSC từ các tế bào đã biệt hóa, đã đoạt giải Nobel năm 2012. Kỹ thuật còn lại là cải tiến “kéo gen” CRISPR-Cas9, đã đoạt giải năm 2020.
Phương pháp mới kết hợp những kỹ thuật này kỹ thuật chỉnh sửa những biến đổi gen gây ra các bệnh di truyền, đồng thời tạo ra các tế bào gốc mới có đầy đủ chức năng.
>> Tham khảo: Chất xúc tác bền, rẻ tiền làm giảm lượng khí thải carbon trong quá trình sản xuất amoniac.
Khả năng điều trị mới cho các bệnh di truyền
Mục tiêu dài hạn của các nhà nghiên cứu là sản xuất tế bào tự thân có đặc tính chữa bệnh. Việc sử dụng các tế bào đã được chỉnh sửa của chính bệnh nhân có thể giúp tránh được những thách thức về miễn dịch cản trở việc cấy ghép mô và cơ quan từ người hiến tặng.
Phương pháp mới được phát triển bởi một nghiên cứu sinh tiến sĩ người Argentina Sami Jalil tại Trung tâm tế bào gốc Biomedicum Helsinki và nó được xuất bản trong Báo cáo tế bào gốc gần đây, tạp chí của Hiệp hội nghiên cứu tế bào gốc quốc tế.
Có hơn 6000 bệnh di truyền được biết đến, gây ra bởi những thay đổi gen khác nhau. Một số người trong số họ hiện đang được điều trị bằng cấy ghép tế bào hoặc nội tạng từ một người hiến tặng khỏe mạnh, nếu có.
>> Tham khảo: Phương pháp thống kê mới cải thiện phân tích bộ gen.
“Hệ thống mới của chúng tôi nhanh hơn và chính xác hơn nhiều so với các phương pháp cũ trong việc sửa lỗi DNA, đồng thời tốc độ này giúp việc sửa lỗi DNA trở nên dễ dàng hơn và giảm thiểu nguy cơ xảy ra những thay đổi không mong muốn”, phó giáo sư Kirmo Wartiovaara, người đã giám sát công việc cho biết.
Wartiovaara cho biết thêm: “Trong điều kiện hoàn hảo, chúng tôi đã đạt được hiệu quả lên tới 100 %, mặc dù người ta phải nhớ rằng việc điều chỉnh các tế bào nuôi cấy vẫn còn rất xa so với các ứng dụng điều trị đã được chứng minh. Nhưng đó là một khởi đầu rất tích cực”.
