Trong các thí nghiệm chứng minh khái niệm, các nhà khoa học của Đại học Y khoa Johns Hopkins cho biết họ đã nuôi cấy thành công các tế bào gốc cơ của con người có khả năng tự làm mới và sửa chữa tổn thương mô cơ ở chuột, có khả năng thúc đẩy các nỗ lực điều trị chấn thương cơ và rối loạn teo cơ ở người.
Một báo cáo về các thí nghiệm đã được xuất bản vào ngày 7 tháng 4 trên Cell Stem Cell.
Để tạo ra các tế bào gốc tự làm mới, các nhà khoa học đã bắt đầu với các tế bào da người được nuôi cấy trong phòng thí nghiệm, được lập trình lại về mặt di truyền thành trạng thái nguyên thủy hơn, trong đó các tế bào này có tiềm năng trở thành hầu hết mọi loại tế bào trong cơ thể.
>> Tham khảo: Chip nano silicon có thể điều trị mất cơ do chấn thương.
Tại thời điểm này, các tế bào được gọi là tế bào gốc đa năng cảm ứng (IPS) và chúng được trộn với dung dịch gồm các yếu tố tăng trưởng tế bào tiêu chuẩn và chất dinh dưỡng để thúc đẩy chúng biệt hóa thành các loại tế bào cụ thể.
Trong phòng thí nghiệm, các nhà khoa học từ lâu đã có thể biến đổi các tế bào IPS thành nhiều loại tế bào khác nhau, bao gồm cả tế bào da và não. Theo các nhà nghiên cứu, điều khó khăn hơn nhiều là khả năng biến tế bào IPS thành tế bào gốc tự làm mới cho một cơ quan cụ thể.
Nhóm nghiên cứu do Gabsang Lee, Ph.D., D.V.M., giáo sư thần kinh học và là thành viên của Viện Kỹ thuật Tế bào tại Johns Hopkins Medicine dẫn đầu, đã kích thích các tế bào IPS biến thành tế bào gốc cơ bằng cách sử dụng nước dùng giàu chất dinh dưỡng. Lee cho biết, các nghiên cứu sâu hơn đã được lên kế hoạch để kiểm tra thêm công thức nhằm xác định thành phần nào có thể là chìa khóa để sản xuất tế bào gốc cơ.
Lee là đồng sáng lập của Vita Therapeutics Inc., một công ty kỹ thuật tế bào có trụ sở tại Baltimore, Maryland, hy vọng sẽ đưa các phương pháp điều trị tế bào gốc cơ bắp ra thị trường cho các chứng rối loạn teo cơ, bao gồm cả chứng loạn dưỡng cơ. Ông cảnh báo rằng các liệu pháp tế bào gốc như vậy vẫn chưa có sẵn.
>> Tham khảo: Có từ tính hay không có từ tính? Ảnh hưởng của chất nền đến tương tác điện tử.
Trong các thí nghiệm chứng minh khái niệm với chuột, nhóm nghiên cứu đã tìm cách xác định nơi các tế bào mới phát triển sẽ di chuyển ở động vật sống và liệu chúng có thể sửa chữa mô bị hỏng hay không.
Nhóm nghiên cứu đã báo cáo rằng khi họ tiêm các tế bào gốc cơ vào cơ chuột, các tế bào này đã di chuyển đến một khu vực của cơ được gọi là hốc, nơi các tế bào gốc cơ tự nhiên khác thường được tìm thấy và ở đó trong hơn bốn tháng.
Sau đó, nhóm nghiên cứu đã sử dụng hai phương pháp khác nhau để xác định xem các tế bào gốc của cơ có thể sửa chữa các mô bị tổn thương hay không.
Trong một phương pháp, các nhà nghiên cứu đã cấy ghép các tế bào gốc cơ bắp vào những con chuột đã được biến đổi gen và được nhân giống mà không có hệ thống miễn dịch để tránh sự đào thải của các tế bào được cấy ghép. Sau đó, họ cho các con vật tiếp xúc với chất độc làm thoái hóa cơ và bức xạ để loại bỏ các tế bào gốc cơ đã tồn tại trong cơ thể chuột.
Tại vị trí tổn thương do độc tố và bức xạ trong mô cơ, các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng các tế bào gốc cơ của người được cấy ghép đã phát triển thành nguyên bào cơ, một loại tế bào xây dựng cơ giúp sửa chữa tổn thương bằng cách hợp nhất với nhau và phát triển các vi sợi đặc trưng cho cơ bình thường. Họ cũng phát hiện ra rằng một số tế bào gốc cơ người được cấy ghép di chuyển đến hốc và hoạt động giống như các tế bào gốc cơ tự nhiên được tìm thấy ở chuột.
>> Tham khảo: Bẻ khóa mã hóa học về cách iốt giúp hình thành các đám mây.
Trong loạt thí nghiệm thứ hai, các nhà nghiên cứu đã cấy tế bào gốc cơ vào chuột biến đổi gen có đột biến gen dystrophin, dẫn đến chứng loạn dưỡng cơ Duchenne, một chứng rối loạn teo cơ ở chuột và người.
Các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng các tế bào gốc cơ được cấy ghép đã di chuyển đến vùng hốc cơ. Trong vài tháng, các thử nghiệm cho thấy những con chuột được cấy ghép có thể chạy xa gấp đôi trên máy chạy bộ mini so với những con chuột không được điều trị, một thước đo sức mạnh cơ bắp.
Lee cho biết: “Những tế bào gốc cơ này có khả năng được phát triển để điều trị nhiều loại rối loạn cơ.
Nhóm nghiên cứu có kế hoạch nghiên cứu việc sử dụng các tế bào trong các mô hình chuột về các tình trạng liên quan đến cơ khác để sử dụng tiềm năng của chúng trong y học thể thao, chấn thương và mất cơ liên quan đến tuổi tác.
Hỗ trợ cho nghiên cứu này được cung cấp bởi Viện Y tế Quốc gia (R01NS093213, R01-AR076390, K01-AR074048, R01AR070751), Quỹ nghiên cứu tế bào gốc Maryland, Học bổng tế bào gốc Maryland, Vita Therapeutics, Hiệp hội loạn dưỡng cơ, Peter và Carmen Lucia Buck Foundation, Học bổng Tiền Tiến sĩ của Hiệp hội Tim mạch Hoa Kỳ, Giải thưởng Phát triển Nghề nghiệp của Hiệp hội Tim mạch Hoa Kỳ, Giải thưởng Điều tra viên do Hiệp hội Tim mạch Hoa Kỳ thành lập và các khoản tài trợ của Quỹ Nghiên cứu Quốc gia Hàn Quốc.
>> Tham khảo: Các nhà khoa học tìm ra cách biến đổi vi khuẩn để dễ dàng sản xuất thuốc.
Theo thỏa thuận cấp phép giữa Vita Therapeutics và Đại học Johns Hopkins, Lee, Kathryn R. Wagner và Đại học có quyền phân phối tiền bản quyền liên quan đến công nghệ được mô tả trong nghiên cứu được thảo luận ở đây. Vita Therapeutics đã hỗ trợ một phần cho nghiên cứu này. Lee, Wagner và Peter Andersen là những người đồng sáng lập Vita Therapeutics và nắm giữ cổ phần trong công ty.
Các nhà khoa học khác đã đóng góp cho nghiên cứu bao gồm Sunny (Congshan) Sun, Suraj Kannan, In Young Choi, HoTae Lim, Hao Zhang, Grace Chen, Nancy Zhang, Seong-Hyun Park, Carlo Serra, Shama Iyer, Thomas Lloyd, Chulan Kwon và Peter Andersen của Johns Hopkins; Richard Lovering của Trường Y thuộc Đại học Maryland (nay thuộc Viện Y tế Quốc gia); Su Bin Lim của Trường Y khoa Đại học Ajou ở Hàn Quốc; và Congshan Sun và Kathryn Wagner, trước đây thuộc Johns Hopkins và Viện Kennedy Krieger và hiện tại lần lượt ở Vita Therapeutics và F. Hoffman La-Roche Inc.
