Sự hợp tác quốc tế giữa Bệnh viện Great Ormond Street, Viện Sức khỏe Trẻ em UCL GOS và Trường Y Harvard đã chỉ ra rằng tác dụng có lợi của liệu pháp gen có thể được nhìn thấy hàng thập kỷ sau khi cơ thể loại bỏ các tế bào gốc máu được cấy ghép.
>> Tham khảo: Các kỹ sư khoa học vật liệu nghiên cứu vật liệu mới cho chip máy tính.
Nhóm nghiên cứu đã theo dõi năm bệnh nhân đã được chữa khỏi thành công SCID-X1 bằng liệu pháp gen tại GOSH. Trong 3-18 năm, máu của bệnh nhân thường xuyên được phân tích để phát hiện loại tế bào và hóa chất đánh dấu sinh học nào có trong máu của họ.
Kết quả cho thấy rằng mặc dù các tế bào gốc được cấy ghép như một phần của liệu pháp gen đã bị bệnh nhân loại bỏ, nhưng các tế bào miễn dịch đã được điều chỉnh hết sức quan trọng, được gọi là tế bào T, vẫn đang hình thành.
Liệu pháp gen hoạt động bằng cách đầu tiên loại bỏ một số tế bào gốc tạo máu của bệnh nhân, tế bào tạo ra tất cả các loại tế bào máu và miễn dịch.
>> Tham khảo: Lắng nghe người dân để xây dựng một hệ thống năng lượng tương lai bền vững hơn.
Tiếp theo, một vectơ virus được sử dụng để đưa một bản sao mới của gen bị lỗi vào DNA của các tế bào của bệnh nhân trong phòng thí nghiệm.
Những tế bào gốc đã sửa chữa này sau đó được trả lại cho bệnh nhân trong cái gọi là ‘cấy ghép tự thân’, nơi chúng tiếp tục tạo ra nguồn cung cấp liên tục các tế bào miễn dịch khỏe mạnh có khả năng chống nhiễm trùng.
Trong liệu pháp gen dành cho SCID-X1, các tế bào gốc được điều chỉnh cuối cùng đã bị cơ thể loại bỏ nhưng bệnh nhân vẫn được chữa khỏi tình trạng của họ.
>> Tham khảo: Các nhà nghiên cứu phát hiện ra bờ biển của Israel bị ô nhiễm hơn hai tấn vi nhựa.
Nhóm các nhà nghiên cứu này gợi ý rằng ‘phương pháp chữa trị’ là do cơ thể vẫn có thể liên tục tạo ra các tế bào T mới được thiết kế – một phần quan trọng trong hệ thống miễn dịch của cơ thể.
Họ đã sử dụng công nghệ theo dõi gen tiên tiến nhất và nhiều thử nghiệm để đưa ra những chi tiết chưa từng có về các tế bào T ở bệnh nhân SCID-X1 trong nhiều thập kỷ sau liệu pháp gen.
Nhóm nghiên cứu tin rằng liệu pháp gen này đã tạo ra các điều kiện lý tưởng cho tuyến ức của con người (bộ phận của cơ thể nơi các tế bào T phát triển) lưu trữ một kho dự trữ dài hạn đúng loại tế bào tiền thân có thể hình thành các tế bào T mới.
>> Tham khảo: Kích hoạt vi khuẩn hiệu quả để tạo ra các hóa chất có giá trị cao.
Điều tra sâu hơn về cách thức điều này xảy ra và cách khai thác nó có thể rất quan trọng đối với sự phát triển của liệu pháp gen thế hệ tiếp theo và phương pháp trị liệu miễn dịch ung thư.
